Презентация на тему "Виды генной терапии"

Содержание

• 
  Слайд 1

  Виды генной терапии

  Чуреков Никита 240

• 
  Слайд 2

  Генотерапия

  Лечение заболеваний с помощью генов получило название генотерапии. Сейчас в мире насчитывается порядка 400 проектов, посвященных лечению с помощью генотеропии.

• 
  Слайд 3
  

  Разработке программы генной терапии предшествуют тщательный анализ соответствующего гена, идентификация первичного биохимического дефекта, исследование структуры, функции и внутриклеточного распределения его белкового продукта, а также биохимический анализ патологического процесса. Все эти данные учитываются при составлении соответствующего медицинского протокола.

• 
  Слайд 4
  

  Апробацию процедуры генокоррекции наследственного заболевания проводят на первичных культурах клеток больного, в которых в норме функционально активен данный ген. На этих клеточных моделях оценивают эффективность выбранной системы переноса экзогенной ДНК, определяют экспрессию вводимой генетической конструкции, анализируют ее взаимодействие с геномом клетки, отрабатывают способы коррекции на биохимическом уровне.

• 
  Слайд 5
  

  В генотерапии используют два основных подхода, различающихся природой клеток- мишеней, и соответственно выделяют два вида генной терапии.

• 
  Слайд 6

  Фетальная генотерапия

• 
  Слайд 7
  

  При этом виде терапии генетическую конструкцию вводят в зиготу или эмбрион на ранней стадии развития (введение генов inutero). Ожидается, что введенный материал попадет во все клетки реципиента (и даже в половые клетки, обеспечив тем самым передачу следующему поколению).

• 
  Слайд 8
  

  При эмбриональной генной терапии доставка терапевтического гена может быть осуществлена путем его введения в амниотическую полость. Это привлекательно с точки зрения контроля за самой процедурой с помощью различных способов, начиная от ультразвука и заканчивая амниоцентезом (пункция плодного пузыря) и анализом образцов хориональных ворсинок.

• 
  Слайд 9
  

  Подобные манипуляции широко используются в клинике и почти полностью безопасны для зародыша и матери.

• 
  Слайд 10
  

  Доставку генетических конструкций в клетки плода можно осуществлять через эмбриональное кровообращение путем введения в пупочную вену.

• 
  Слайд 11
  

  В настоящее время уже введена в клинику процедура забора крови эмбриона с помощью иглы под контролем ультразвука. Такие манипуляции могут быть осуществлены с шестой недели беременности, если необходимо получить гематопоэтические клетки или доставить генотерапевтический вектор к недоступным органам.

• 
  Слайд 12
  

  Большинство методов фетальной генотерапии разработаны на трансгенных мышах. Чужеродную ДНК вводили в оплодотворенные яйцеклетки, полученные от мышей с искусственно стимулированной овуляцией.

• 
  Слайд 13
  

  Затем яйцеклетки имплантировали в матку приемной матери. С помощью этого метода удалось заметно улучшить состояние мышей с наследственным дефицитом соматотропного гормона миелина.

• 
  Слайд 14
  

  В подобных экспериментах была получена важная информация о регуляции экспрессии генов и патогенезе наследственных болезней. Однако пока трансгенные животные получаются только из 15-20% яйцеклеток с инъецированной ДНК, причем лишь у 20-30% животных введенный ген экспрессируется.

• 
  Слайд 15
  

  Более того, из-за случайного встраивания чужеродной ДНК в клеточный геном, есть опасность повреждения генов хозяина (инсерционный мутагенез), приводящего к дефициту белка или нарушению регуляции, что может стать причиной злокачественного новообразования.

• 
  Слайд 16
  

  Таким образом, фетальная генотерапия пока недостаточно разработана для лечения наследственных болезней человека. В то же время методы, разработанные в экспериментах с эмбриональными клетками, могут быть использованы для пренатальной диагностики наследственных заболеваний на ранней стадии внутриутробного развития.

• 
  Слайд 17

  Соматическая генотерапия

• 
  Слайд 18
  

  При данном подходе генетический материал вводят только в соматические клетки, и он не передается половым клеткам.

• 
  Слайд 19
  

  При соматической генной терапии генетические конструкции могут быть введены системно − invivo (внутривенно, внутримышечно) и локально − insitu (сосуды, органы, опухоли), что наиболее предпочтительно и составляет основу терапевтических протоколов.

• 
  Слайд 20
  

  Таким образом можно сделать вывод , что фетальная генотерапия пока неприемлема для лечения наследственных заболеваний человека, в то время как соматическая генная терапия уже используется в клинической практике.